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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

文化企业彰显担当 创新发展动力强劲******

文化企业彰显担当 创新发展动力强劲

——第十四届“全国文化企业30强”述评

　　光明日报记者 鲁元珍

　　12月28日，第十四届“全国文化企业30强”和提名企业名单正式揭晓。这一年来，全国文化企业坚持深耕细作、攻坚克难，尽管面对着内外部环境的复杂变化和新冠疫情的冲击影响，作为中国文化企业“第一方阵”的“30强”企业始终奋进在行业的潮头。它们勇于承担社会责任，用心创作文化精品，坚持改革创新发展，在出版、传媒、影视、动漫、文旅等领域亮出了一张张出色的成绩单。

　　坚持“双效统一”

　　彰显社会担当

　　多年来持续深耕文旅融合发展的华侨城集团，如今已布局了全国近100座城市，2021年主营业务收入达1668.09亿元，其中文化运营收入1017.48亿元。透过这张闪亮的成绩单，可以看到骨干文化企业出色的市场竞争力。

　　从数据看，本届“30强”企业总体经济规模进一步壮大，2021年度合计主营业务收入5288亿元、净资产7170亿元、净利润466亿元，主营业务收入和净资产均创历史新高，净资产首次突破7000亿元大关。

　　在取得显著经济效益的同时，上榜企业在承担文化企业社会责任方面始终走在前列，积极推动社会效益和经济效益相统一，促进文化产业和文化事业高质量发展，充分彰显了文化企业的使命和担当。近年来，华侨城集团积极落实乡村振兴战略，创新“文旅融合+美丽乡村”“产业帮扶+乡村振兴”形态，目前参与建设和运营的特色小镇及美丽乡村近30个，并在全国多地开展湿地保护工程。上海电影集团旗下影院以“三步走工作法”服务老年观众，旗下技术厂完成了8部无障碍版影片制作，铺设完成江浙沪无障碍至爱影厅70个，进一步满足视障人群“看”电影的需求。

　　面对新冠疫情带来的考验，文化企业充分发挥自身力量，在抗疫中彰显责任担当——中原出版传媒面对疫情和洪涝灾害的双重压力，不计成本将学生教材按时送达全省1700万学生手中；曲江文化产业集团先后为22个封控小区提供后勤服务和物资保障，为25个隔离酒店维护设施设备，提供86类物资近6万件，出动“爱心大篷车”供给各类生活物资超10万份；上海世纪出版集团推出数十种疫情防控主题出版物，助力普及新冠疫苗接种相关知识，并向海外输出多种语种版权；华数数字研发“华数温感通智能平台”等产品，助力基层疫情防控和复工复产，开辟互动电视“助农专区”，缓解农产品滞销困境。

　　创新融合发展

　　新业态不断涌现

　　创新、改革、转型，是文化企业持续发展的不竭动力。面对新技术的迭代更新、人民群众消费需求不断升级的趋势，文化企业积极投身融合发展的大潮，践行着“文化+”战略，在新业态新模式融合发展中取得了新的成绩。

　　在“30强”企业中，内容出版行业占据了13席。面对数字化时代带来的产业环境变化，出版行业积极探索传统业态与新兴业态融合发展，以内容为核心开发多形态产品，展现自身的创新活力。

　　《永乐大典》VR版、《美的常识》有声版、《幸福的末可可》融媒体绘本……这些新产品都是中国出版集团践行内容与技术融合发展的成果。在多年来坚持业态创新发展的努力下，集团的融合平台资源集聚效应开始显现，“中华经典古籍库”新增上线资源2.5亿字，新技术应用能力进一步提升。

　　江西省出版传媒集团已是连续14年入选“全国文化企业30强”，经过多年的创新实践，各业务板块都包含传统业态和新兴业态，实现了发展模式由“规模速度型”向“质量效益型”转型，产业结构由单一的出版传媒业态向“一业为主、多元支撑”的复合业态转型。中国工信出版集团推出的《听！国宝在说话》等产品入选2021年度“全国有声读物精品出版工程”。2021年，新兴出版业务收入7034万元，同比增长33.5%，融媒体图书实现业务收入2.3亿元。安徽新华发行集团积极实施文化产业数字化战略，大力发展文化新业态，新业务收入在文化主业中占比45.7%，其中皖新K12智慧教育云平台被评为全国数字化校园优秀方案。

　　多年来，出版行业深入践行融合发展理念，不仅实现从单一的传统纸质出版向全媒体、全IP、全产业链转型，还持续不断推出新业态、新产品，成为其保持自身市场竞争力的“密码”，为传统文化企业的转型发展引领了方向。

　　上榜企业中，还包括上海米哈游、北京蓝色光标等互联网企业和数字企业。面对数字经济发展的新机遇，这些企业走在科技创新的前沿，将技术与创意、文化、内容结合起来，为传统文化插上了科技的翅膀，在模式创新、产品创新、业态创新等方面成为标杆典范，为经济转型升级注入源源不断的新动能。

　　深耕优质内容

　　打造文化精品

　　《我和我的父辈》《悬崖之上》《长津湖》……近两年，一批主旋律题材电影成为“爆款”，赢得口碑与票房的“双丰收”。这背后，离不开一众影视公司的潜心创作和经营。在此次上榜的文化企业中，华策影视、华夏电影、中影集团、上影集团都是影视领域的“排头兵”，他们坚持以人民为中心的创作导向，不断深耕优质内容创作，把弘扬优秀传统文化作为己任，将一批批优秀的精品力作奉献给广大观众。

　　中影股份围绕建党百年等各个重大时间节点开展工作，创作生产了《悬崖之上》《峰爆》《我和我的父辈》《穿过寒冬拥抱你》等一系列优秀电影作品，全年累计票房239.60亿元，占同期全国国产影片票房总额的60.01%，市占率比2020年、2019年分别提升了27%和42%。上影集团作为主要出品方出品了《长津湖》《爱情神话》等影视项目，均取得良好的社会效益和经济效益，沪语电影《爱情神话》更是成为年度“现象级”的高口碑海派精品之作。华夏电影发行有限公司主控宣发的电影《守岛人》作为庆祝建党百年的首部献礼影片，实现票房过亿元。

　　此外，多题材、多样化的影视内容不仅满足不同人群的观影需求，还成为助力“文化走出去”的重要载体。如华策影视推出了《月光变奏曲》《八零九零》等反映各行各业创新奋斗、精彩逐梦的现实题材剧，以及弘扬优秀传统文化的古装题材剧；《刺杀小说家》多语言版本同步在海外多国热映，票房破10亿元，虚拟拍摄、动作捕捉等数字化拍摄制作技术，有力提升了中国电影工业化的制作水准，成为行业标杆。中国国际电视总公司的4K纪录片《国家公园：野生动物王国》全球发行播出区域覆盖超过100个国家和地区，总触达人次超5亿；百集4K微纪录片《从长安到罗马》累计收视超过2亿人次。

　　坚守着服务人民的初心和使命，“30强”企业作为文化行业的杰出代表，始终秉承着精品意识，深耕优质内容生产创作，为人民群众提供了一批批优秀的精神文化产品，在讲好中国故事、弘扬中华优秀传统文化、传播社会主义核心价值观等方面发挥着重要作用。

　　《光明日报》（ 2022年12月29日 09版）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）